Les maladies rares, un pari audacieux pour l'industrie,

un espoir pour les patients

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Depuis quelques années, l’industrie pharmaceutique s’est prise de passion pour les « rare diseases », maladies rares ou orphelines. C’est le domaine de prédilection de nombreuses firmes de biotechnologies qui elles-mêmes deviennent des cibles d’acquisition des laboratoires pharmaceutiques, attirés par ce secteur prometteur et en pleine expansion.

Le modèle est à la fois simple et attractif : 

 - Un développement clinique relativement simple et court (les patients sont par définition peu nombreux, moins de 5 personnes sur 10,000)

 - Des prix très élevés car les pathologies sont souvent sévères et le nombre de patients faible fait que l’impact économique total est limité.
- Un statut de brevet favorable (l’exclusivité prend effet à l’autorisation et non avant comme pour les molécules traditionnelles).
- Des coûts de promotion qui sont limités de par la taille du marché

 

Pourtant, ce tableau idyllique pourrait commencer à se lézarder dans les années à venir. Si ces pathologies sont rares, elles sont nombreuses (1). L’Inserm estime qu’à un temps t, 3,5% à 5,9% de la population souffre d’une maladie rare. Ceci représente 300 millions de patients dans le monde entier. Si on découvre une solution thérapeutique pour un nombre croissant de ces pathologies – ce qu’on ne peut que souhaiter -, le modèle de ces prix élevés deviendra insoutenable, y compris pour les économies les plus riches.

Enfin, un obstacle inattendu provoque l’échec commercial de nombreuses thérapies : la difficulté à recruter les patients, tant pour la phase de développement que pour la période commerciale. Les patients sont souvent isolés et c’est là que des associations de patients (et de leurs familles) peuvent jouer un rôle primordial dans la prise en charge de ces pathologies souvent sévères et invalidantes.

 

Quoiqu’il en soit, ces maladies rares sont un des grands paris de l’industrie pharmaceutique. Espérons que les résultats soient à la mesure de l’espérance des patients.

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Article réalisé par un professionnel de la Pharmacie